北京哪里治疗白癜风手术好 http://pf.39.net/bdfyy/bdfzg/150303/4584324.html▎药明康德内容团队编辑上周FDA发出5项孤儿药资格，今天这篇文章药明康德内容团队将为大家做一个盘点。药物：MIV-研发企业：MedivirAB治疗疾病：肝癌（HepatocellularCarcinoma，HCC）简介：MIV-是一种核苷酸DNA聚合酶抑制剂口服药物前体（prodrug），以肝脏为靶器官，旨在选择性将药物递送到肝细胞中治疗肝癌，并将副作用降至最低。HCC是全球第五大常见癌症，但在欧洲和美国是一种罕见疾病。中、晚期HCC的治疗获益较低，死亡率仍然较高。MIV-已在几种临床前癌症模型中显示出疗效，目前正在进行临床1期试验。药物：球形碳吸附剂（SphericalCarbonAdsorbent）研发企业：CTDevelopmentOne治疗疾病：尿素循环障碍（UreaCycleDisorders）简介：尿素循环必须有6种酶参与：氨甲酰磷酸合成酶（CPS）、精氨酸琥珀酸合成酶（AS）、精氨酸琥珀酸裂解酶（AL）、精氨酸酶（ARG）、N-乙酰谷氨酸合成酶（NAGS）和鸟氨酸氨甲酰基转移酶（OTC）。当6种酶任一缺乏时，均可导致尿素循环障碍，出现血氨蓄积。球形碳吸收剂还可用于治疗慢性肾病和氧化应激等疾病。药物：ARM研发企业：ARMGOPharma治疗疾病：儿茶酚胺能多形性室性心动过速（CatecholaminergicPolymorphicVentricularTachycardia，CPVT）简介：儿茶酚胺能多形性室性心动过速是一种遗传性疾病，由RYR2或CASQ2基因突变引起，在体力活动或情绪应激时产生异常快速和不规则的心律。症状包括目眩、头晕和昏厥，常在7至9岁发病。ARM为靶向Ryanodine受体钙释放通道（RyR）的一种小分子药物，曾被FDA授予孤儿药资格，适应症为杜兴氏肌营养不良症（Duchennemusculardystrophy）和Ryanodine受体1型相关肌病（Ryanodinereceptortype1-relatedmyopathies）。药物：P-研发企业：ParionSciences治疗疾病：原发性纤毛运动障碍（PrimaryCiliaryDyskinesia，PCD）简介：原发性纤毛运动障碍（PCD）是一种遗传性纤毛结构或功能疾病，纤毛为排列在肺、耳、鼻窦和身体其他部位的微小移动指状结构。纤毛的席卷、波浪状运动对于保持这些区域清洁和免受感染非常重要。ParionSciences开发的P-为上皮钠通道（ENaC）的新型抑制剂，可阻断肺部黏液脱水的主要途径，从而维持黏液的厚度，使其可以被纤毛清除或通过正常的咳嗽机制清除。药物：Thrombosomes（humanplateletderivedhemostaticagent）研发企业：Cellphire治疗疾病：急性放射综合征（AcuteRadiationSyndrome）简介：Thrombosomes是一种冻干、功能性血小板输注止血剂。该药物利用Cellphire公司专利技术稳定和冻干血小板，使其有效期为3年，而标准液体血小板只有5～7天的保质期。Thrombosomes由从血液中分离的人血小板制备，通过热灭菌减少病原体，并在存在海藻糖（天然衍生的单糖）和其他小分子（在重建前稳定其结构）的情况下冻干。该药物1期临床研究表现出良好的安全性，2期临床试验已于今年3月获得FDA批准。
参考资料：
[1]FDAgrantsMIV-OrphanDrugDesignationforthetreatmentofhepatocellularcarcinoma.RetrievedMay9,,from