▎药明康德/报道
百时美施贵宝免疫治疗药物nivolumab获美国FDA优先审批资格,用于经治肝细胞癌患者的治疗
该申请基于CheckMate-I/II期临床试验结果
（年5月24日，美国新泽西州普林斯顿）-百时美施贵宝公司（纽约证交所代码：BMY）今日宣布，美国FDA接受了nivolumab用于既往索拉非尼治疗后的肝细胞癌（HCC）患者的补充生物制品许可申请（sBLA），在肝癌治疗中扩大nivolumab的应用。FDA授予该申请优先审批资格，在此之前，nivolumab在肝细胞癌的治疗上已获FDA授予的孤儿药认定。
“肝细胞癌（HCC）在确诊时通常已是晚期，且治疗方法非常有限。我们相信，此次美国FDA授予nivolumab优先审批资格，是对该药解决肝细胞癌患者未被满足需求的重要认可。”百时美施贵宝消化系统肿瘤研发负责人IanM.Waxman博士指出，“我们致力于为这些患者探索新的治疗方法，并期待与美国FDA共同合作，尽可能扩大nivolumab在肝细胞癌中的应用。”
此申请是基于CheckMate-I/II期临床研究的结果，该研究分析了nivolumab在感染或未感染乙肝病*或丙肝病*的晚期肝细胞癌患者中的应用。该研究数据最近发表在《柳叶刀》杂志上，并即将于年美国临床肿瘤学会年会（ASCO）的壁报讨论环节进行报告（年6月3日美国中部夏令时下午4:45-6:00，D2厅）。
关于肝细胞癌
肝细胞癌（HCC）是最常见的肝癌类型，也是全球第二大与癌症相关的死亡原因。全球每年有70余万新诊断的肝细胞癌患者，其中有近一半发生在中国。该病主要是由于乙肝病*（HBV）或丙肝病*（HCV）感染，因此HBV/HCV是肝癌最常见的危险因素。
肝细胞癌一经诊断往往已是晚期，治疗选择有限，预后较差。晚期肝细胞癌的1年生存率约为44%。对索拉非尼不耐受或在索拉非尼治疗期间有进展的肝细胞癌患者使用现有治疗手段后，中位生存期仅为不到11个月。
百时美施贵宝与免疫肿瘤(I-O)：推进肿瘤研究的发展
在百时美施贵宝，一切以患者为中心是我们行事的宗旨。未来，我们致力于通过研究和开发革命性的免疫肿瘤（I-O）治疗药物来帮助难治癌症患者提升潜在的治疗效果。凭借广泛的在研化合物和已获批产品，我们始终引领着对I-O治疗的科学探索。我们的在研项目致力于通过差异化的临床研究聚焦广泛的患者群体，目前已有针对不同免疫系统通路的14种分子进入临床研发阶段，涉及超过35种肿瘤类型。深厚的专业知识和创新的临床试验设计使我们引领了I-O与I-O、I-O与化疗、I-O与靶向治疗以及I-O与放疗联合在多种肿瘤领域的治疗，并有望带来亟需的新一轮疗法。与此同时，我们还将继续对该领域进行创新性研究，加深对免疫生物标志物作用的了解并深入理解如何用患者的肿瘤生物学指导整个治疗过程中的治疗决策。
要实现我们的承诺，让更多患者受益于I-O治疗，除了自身的不断创新外，还需要与业内的专家紧密合作。百时美施贵宝与学术界、*府、利益相关方以及生物技术公司一起努力，以期实现一个共同的目标：在临床实践中提供新的治疗方案。
关于Nivolumab
Nivolumab是一种PD-1免疫检查点抑制剂，独特地利用人体自身的免疫系统来帮助机体恢复抗肿瘤免疫反应。这种通过利用人体自身免疫系统来抗击癌症的特性，使Nivolumab已成为多种肿瘤类型的重要治疗选择。
基于百时美施贵宝在I-O治疗领域的科学专长，Nivolumab拥有全球领先的研发项目，涵盖多种肿瘤类型的各期临床试验，包括III期临床试验。截至目前，Nivolumab的临床研发项目已有超过25,名患者入组。Nivolumab的临床试验有助于加深理解生物标志物对患者治疗选择的潜在提示作用，特别是识别不同PD-L1表达水平的患者如何能够从Nivolumab中获益。
年7月，Nivolumab成为全球首个获得监管机构批准的PD-1免疫检查点抑制剂，目前Nivolumab已在超过60个地区获得批准，包括美国、欧盟和日本。年10月，Nivolumab与Ipilimumab联合治疗黑色素瘤成为首个获得监管机构批准的免疫肿瘤药物联合疗法，目前已在超过50个地区获得批准，包括美国和欧盟。
美国食品药品监督管理局（FDA）批准的Nivolumab适应症
Nivolumab单药疗法可用于治疗BRAFV突变阳性不可切除性或转移性黑色素瘤。基于Nivolumab在无进展生存期上的显著效果，该适应症获得了加速批准。根据确证性试验的临床获益结果，可判断该适应症的继续批准情况。
Nivolumab单药疗法可用于治疗BRAFV野生型不可切除性或转移性黑色素瘤。
Nivolumab联合Ipilimumab适用于不可切除性或转移性黑色素瘤患者的治疗。基于该疗法在无进展生存期上的显著效果，该适应症获得了加速批准。将根据确证性试验的临床获益结果，判断该适应症的继续批准情况。
Nivolumab可用于含铂化疗方案治疗中或治疗后进展的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的治疗。对于EGFR突变或ALK重排的患者，在使用Nivolumab前，应确认患者已经使用过FDA批准的针对这些基因异常的治疗药物而出现了疾病进展。
Nivolumab可用于曾使用抗血管生成药物的晚期肾细胞癌（RCC）患者的治疗。
Nivolumab可用于自体造血干细胞移植（HSCT）及用brentuximabvedotin治疗或3线及多线包含自体造血干细胞移植的系统治疗后复发或病情有进展的成人经典型霍奇金淋巴瘤（cHL）。基于该药在总缓解率上的显著效果，该适应症获得了加速批准。将根据确证性试验的临床获益结果，判断该适应症的继续批准情况。
Nivolumab可用于含铂化疗期间或化疗后进展的复发或转移性头颈部鳞癌（SCCHN）患者的治疗。
Nivolumab可用于含铂化疗期间或之后出现疾病进展，或以含铂化疗作为新辅助或辅助治疗的12个月内出现疾病进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者的治疗。基于该药在缓解率和反应持续时间上的显著效果，该适应症获得了加速批准。将根据确证性试验的临床获益结果，判断该适应症的继续批准情况。
关于百时美施贵宝和小野制药株式会社的合作
年，百时美施贵宝与小野制药株式会社（Ono）签署合作协议，获得在全球（除日本、韩国和台湾之外）开发和上市Nivolumab的特许权，小野制药当时保留了对该化合物的所有权。年7月30日，百时美施贵宝与小野制药就多个免疫药物共同开发和商业化再次签署战略合作协议，包括单药治疗和联合疗法，以帮助解决日本、韩国和台湾癌症患者的需求。
关于百时美施贵宝
百时美施贵宝是一家以“研发并提供创新药物，帮助患者战胜严重疾病”为使命的全球性生物制药企业。如需了解更多信息，请浏览百时美施贵宝公司全球