第3款获批疗法呼之欲出！Alnylam创新RNAi疗法拿下优先审评资格
Alnylam公司宣布，美国FDA已接受其在研RNAi疗法lumasiran治疗1型原发性高草酸尿症（PrimaryHyperoxaluriaType1，PH1）患者的新药申请（NDA），并同时授予其优先审评资格。预计FDA将于今年12月3日对该申请做出回复。此外，该公司已向欧洲药品管理局（EMA）递交了该疗法的营销许可申请（MAA），并已获得EMA的加速审评资格。如果获得批准，这将是该公司3年来获得FDA批准的第3款RNAi疗法。
Lumasiran是一种皮下注射的RNAi疗法，它靶向编码肝脏中乙醇酸氧化酶（glycolateoxidase，GO）的HAO1基因的mRNA。通过降低GO的表达来降低肝脏草酸盐的产生。这款RNAi疗法使用了Alnylam公司的增强稳定化学（EnhancedStabilizationChemistry）-GalNAc递送技术平台。这一技术平台不但提高了RNAi疗法的稳定性，而且促进疗法向肝脏的靶向递送。此前，lumasiran已获得美国FDA授予的孤儿药资格和突破性疗法认定，以及EMA授予的PRIME药品认定。▲Lumasiran的作用机制（图片来源：Alnylam公司