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TUhjnbcbe - 2021/5/23 18:02:00

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ONE

晚期肝癌迎来新曙光

新的数据显示,甲胎蛋白(AFP)特异性T细胞疗法ADP-A2AFP治疗晚期肝细胞癌显示出强大活性。

在-的十年中,肝细胞癌唯一获批的靶向药是索拉非尼(也就是多吉美)。近两年,肝细胞癌一线和二线的靶向免疫新药和创新疗法如雨后春笋般纷纷问世,给晚期肝癌患者带了新的选择和希望。值得振奋的是,在年国际肝病大会(ILC)上,公布了基于T细胞的首款肝癌新型TCR-T疗法ADP-A2AFP研究的最新结果,显示1例患者CR,所有患者AFP水平均下降!这意味着肝细胞癌患者将有更多的选择和希望!首个肝癌TCR-T疗法ADP-A2AFP数据公布ADP-A2AFP研究共纳入了9例晚期肝细胞癌患者,这些患者都是手术后接受局部治疗,失败或不耐受,临床上没有标准治疗方案的晚期患者。9名患者分别接受了不同剂量的新型TCR-T技术--SPEAR(特定肽增强亲和力受体)T细胞治疗。结果显示:队列一:两位患者接受1亿细胞治疗;队列二:三位患者接受10亿细胞治疗;队列三:三位患者接受12~60亿细胞治疗;剂量扩展队列一例。

队列1和队列2的5名患者中,最佳反应为病情稳定(SD)。

而在队列3的3例患者中,AFP水平均下降,1例完全缓解(CR),另外两例患者疾病进展。

总体而言,接受低剂量治疗的患者最佳反应是病情稳定;在接受最高剂量的4名患者中一名患者获得完全缓解,这位患者在治疗前外周血AFP水平很高,经治疗后明显下降并恢复正常。在CT扫描中,医生判定所有治疗过的肿瘤病变均完全消失,截至文献发表时,完全缓解(CR)已持续6个月以上。因此,靶向AFP的T细胞疗法能够杀死表达AFP的肿瘤细胞,基于这项积极的研究结果,研究人员将进一步扩大最高剂量50亿个细胞治疗的研究,我们期待进一步的数据,全球肿瘤医生网医学部将第一时间报道,也希望这款新型的免疫疗法能够早日进入临床应用。SPEART细胞疗法治疗肝癌的原理是什么?众所周知,大部分肝细胞癌细胞表达过量的AFP抗原,对于AFP过表达的患者,研究人员专门设计了经过工程改造的T细胞受体细胞SPEART,这些细胞经过改造之后,成为ADP-A2AFPSPEART细胞,具有非常高的与肿瘤细胞的特定抗原结合的亲和力,可以靶向AFP,并存在于肿瘤细胞的A2A分子中,能够识别和攻击表达AFP的肿瘤细胞。

哪些患者适合接受SPEART细胞疗法?想这项新型的免疫疗法需要具备两个条件:首先,患者必须与人类白细胞抗原(HLA)兼容,这样修饰的T细胞才能在理想的情况下识别AFP。其次,患者必须表达AFP。SPEART细胞疗法的治疗流程是什么?如果符合条件,患者将抽血提取自己的淋巴细胞。然后,在实验室中,选择并重新编辑T细胞,制造新的[SPEAR]T细胞,最后将它们回输到患者体内。目前,ADP-ADP-A2AFP的研究仍在进行Ⅰ期试验,我们也期待这款疗法能够早日完成临床验证,获批造福更多的患者。

TWO

干细胞疗法对糖尿病的最新临床进展

近几十年来,全球糖尿病的患病率以一种惊人的速度飞速增长,全球糖尿病总患病人数已达4.6亿人次,其中2型糖尿病患者占总患病人数的95%以上。糖尿病成为严重影响人类身心健康的世界公共卫生问题,但是截止到目前为止,临床上仍然没有根治糖尿病的有效手段。

当前临床上,针对于2型糖尿主要采取的方法是口服降糖药、胰岛素注射以及胰岛或胰腺移植,这些手段在控制患者血糖方面有着良好效果,但是却无法满足彻底治愈糖尿病的需求,具有一定的局限性。

干细胞疗法为糖尿病的临床治疗提供新思路

而近年来,随着细胞替代疗法的迅速发展,以干细胞疗法为主要代表的生物学疗法,颠覆了人们对传统治疗方法的认知,为一些目前临床上难以解决的疑难病症提供了新的思路,其中就包括糖尿病。

干细胞是人体内一类具有自我更新复制以及多向分化潜能的原始细胞群。在特定的条件下,干细胞能够分化再生为机体各个组织和器官所需的各种类型的细胞,从而在体内组织的修复与再生过程中发挥重要作用。因此,借助干细胞移植的方法,在糖尿病患者体内重建内源性胰岛素分泌系统,实现对糖尿病的有效干预,也成为了目前再生医学领域中最为热门的一个研究方向。

干细胞干预糖尿病的临床意义

1、有望终结胰岛素注射

近年来,随着科研人员研究的不断深入,大量的临床研究结果表明,无论是早期的2型糖尿病还是晚期的,干细胞移植都可以增强胰岛β细胞的功能并改善患者体内的葡萄糖代谢,起到改善胰岛素抵抗的作用。也就是说,干细胞有望通过改善胰岛抵抗和提高胰岛功能而达到控制血糖目的,从而终结胰岛素的注射。

2、有望改善糖尿病并发症的预后

干细胞在体内所发挥的再生与修复作用,并不仅仅能够改善糖尿病患者的胰岛抵抗和胰岛功能。还能够对一些糖尿病并发症,如糖尿病足、糖尿病肾损伤、糖尿病周围神经病变和糖尿病心肌病等起到有效的预防或是干预作用,从而提高糖尿病患者的生活质量。

我国干细胞干预糖尿病的研究进展

目前全球已有多个国家的科研机构正在努力推进干细胞移植治疗糖尿病的研究,致力于干细胞干预糖尿病的临床转化,多款治疗糖尿病的干细胞新药研发被提上日程。我国作为全球干细胞基础研究名列前茅的国家之一,在干细胞干预糖尿病的研究方面也不遗余力。

在全球最大的临床试验注册系统(clinicaltrials.gov)上,全球范围内能够查询到的关于干细胞治疗糖尿病的临床试验共有项,其中在我国范围内开展的就有33项(其中8项已完成)。我国科学家运用干细胞手段治疗糖尿病及其并发症的临床研究已获得数项突破性成果。其中由我国科研人员自主研发的干细胞降糖因子+自体脂肪干细胞治疗Ⅱ型糖尿病方案,大大提高了Ⅱ型糖尿病的治疗预期,具有疗效显著、效果持久和安全性高等特点。该项治疗方案是基因技术与干细胞技术的完美结合,同时也是糖尿病患者摆脱多次用药或长期用药,以及摆脱长期用药带来的副作用的新希望。

综上所述,干细胞移植在干预糖尿病方面具有良好的有效性和安全性,其有望成为一种有效的临床手段,实现对糖尿病的彻底治愈。相信,随着科研人员的不懈努力以及干细胞技术的进一步发展,干细胞疗法终将能够为广大糖尿病患者带来福音!

THREE

写在最后

福布斯杂志把中国评为最适合干细胞疗法的国家第一名。中国的干细胞治疗一直处于世界的前沿,而且中国有非常多的干细胞疗法案例,为医生提供了大量的临床依据,也丰富了医生的临床治疗,这是其他任何一个国家所没有的优势。

长按

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