专注研发创制核酸干扰(RNAi)新药用于治疗癌症与纤维化病的生物制药企业-圣诺制药公司今天宣布：已得到美国食品和药物管理局(FDA)的通知，针对该公司提交的一份关于候选新药STP进入临床试验的计划开放绿灯。这是一项应用该候选新药治疗多种类型肝癌的临床一期研究。
FDA为该公司申报的“通过临床多中心、开放标识、剂量爬坡研究和剂量扩展研究来评价STP经过瘤内注射后的安全性、耐受性、药代动力学和抗肿瘤活性的临床一期试验”的设计提供了很有价值的反馈。这项研究“针对处于晚期的、已经转移的或通过手术而无法治疗，以及标准治疗复发的肝胆管癌症、肝细胞癌或肝转移癌等类型的患者”。首个病人入组预计将在明年第一季度参加这项研究。STP是一种核酸干扰(siRNA)创新药，利用专有的多肽纳米颗粒(PNP)导入系统来抑制TGF-β1和COX-2两个靶点在靶组织和细胞中的表达。临床前多项动物模型试验已经证明其治疗胆管癌和肝细胞癌有效的抗肿瘤活性。
圣诺制药创始人兼首席执行官陆阳博士表示："从FDA获得所需的反馈，开放我们进行临床一期试验的绿灯，标志着我们的核酸干扰候选药具备更广泛的临床应用潜力。肝癌治疗仍然是全球、尤其是亚洲国家的一项亟待解决的关键需求。我们将充分利用STP所具有的针对胆管癌和肝细胞癌治疗的孤儿药认证(FDA)临床研究策略，加快推进相应的临床研究进程，必将会同时对来自美洲和亚洲的患者带来益处。我们预计，这项临床研究将有助于扩大临床概念确认(ProofofConcept(，以便STP针对多种癌症具备广泛治疗潜力。”
圣诺制药首席医学官MichaelMolyneaux医学博士指出:"肝癌仍然是高死亡率和高治疗需求的毁灭性疾病。攻克这种疾病、为病患提供救生药物完全符合圣诺的使命。我们希望在本次临床一期试验中深入了解STP的安全性和有效性，并期望将这项研究数据的应用扩展到其他肿瘤适应症。”
关于肝癌
肝癌是一个全球性的健康问题，肝脏肿瘤是癌症相关死亡的第二大常见原因。肝癌有很多不同类型，包括肝细胞癌(HCC)、胆管癌(CCA)、肝血管肉瘤、肝母细胞瘤等。另外，肝脏是高度容易被转移到的器官。它是最常受转移影响的器官，肝转移比原发性肝肿瘤更为常见。肝脏独特的生物学特性使其固有地易于转移。肝转移的真正患病率尚不清楚，但死于癌症的患者中有30％至70％有肝转移，大多数肝转移患者会死于此类疾病。
STP与肝癌治疗
TGF-β1和COX-2的过量表达已被明确地证明在肿瘤发生过程中起着关键的调控作用。TGF-β1由不同的肝细胞产生，并被证明可诱导肿瘤细胞迁移和存活。已发现TGF-β1在转移性HCC组织中过量表达。TGF-β1的过表达通常被认为与转移和预后不良有关。据报告，COX-2在癌症干细胞中高表达，并促进HCC细胞系中的细胞迁移。此外，抑制COX-2可抑制细胞迁移并诱导细胞凋亡。因此，TGF-β1和COX-2是治疗肝癌的极佳治疗靶标组合。
STP由分别靶向TGF-β1和COX-2mRNA的两个siRNA寡核苷酸组成，并与专有的组氨酸-赖氨酸共聚(HKP)肽配制成纳米颗粒制剂。每个单独的siRNA已显示出抑制其靶向mRNA表达的能力，并且将这两个siRNA结合可产生协同效应，从而减少了促纤维化、促炎性和促肿瘤性因子作用。圣诺公司已经完成的多项临床前研究和一项临床二期试验表明，同时抑制TGF-β1和COX-2有望导致抑制肿瘤生长，并为多种肝癌的治疗提供了替代方法。对该组合物的作用的分子生物学分析表明，这对靶标的抑制作用对与许多肿瘤学靶标相关的下游基因产物有影响。肝脏和肿瘤组织的其他免疫组织化学和图像分析表明，用STP处理的动物在肿瘤微环境中导致CD4+和CD8+T细胞浸润增加。使用STP治疗肝细胞癌和胆管癌已被美国FDA指定为孤儿药适应症。STP也已在IIa期临床试验中得到评估，用于治疗非黑素瘤皮肤癌。
圣诺制药(Sirnaomics)是一家拥有多个临床研究项目的核酸新药创制的领*企业。注册于美国特拉华州、总部位于美国马里兰州，在中国苏州和广州等地设有分公司。公司的使命是开发创新疗法，减轻病患痛苦，增进人类健康，并在高需求医疗领域推进患者治疗。公司的宗旨是：创新引领，全球视野，病患第一。高层管理团队的成员在美国和中国的生物制药行业、临床开发、金融和商业管理方面有着丰富的综合经验。公司得到机构投资者、企业合作伙伴和*府基金等支持。圣诺制药拥有国际领先的核酸药物导入技术和新药创制及产业化平台，并具有坚实的知识产权组合和丰富的产品线。圣诺制药目前重点治疗领域包括肿瘤、纤维化疾病和病*感染的治疗。
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