肝癌是世界上最常见的恶性肿瘤之一,大多数患者诊断时已为晚期。从索拉非尼成为晚期肝癌的一线标准治疗到瑞戈非尼的阳性结果,过去的十年间,晚期肝癌患者的治疗取得巨大的进步,然而如何早期准确评估晚期肝癌治疗疗效仍然是亟需解决的问题。在第69届美国肝病研究学会(AASLD)年会上,报道了一项全球、多中心的临床研究,探讨了客观缓解率(objectiveresponserate,ORR)以及至疾病进展时间(timetoprogression,TTP)与瑞戈非尼治疗的晚期患者总体生存(overallsurvival,OS)之间的相关性,医院消化介入中心作为国内单位参与此项研究。
早期、准确地评估肝癌患者对治疗的反应可有助于患者的临床管理,甚至可能提高其生存时间。迄今为止,对肝癌治疗疗效的最佳的替代观察终点仍存在争议。ORR已经被证实与经局部治疗的肝癌患者的生存存在很强的相关性,然而,对于接受系统靶向治疗的晚期患者而言,很少有研究证实ORR具有预后价值。尽管索拉非尼的ORR仅为2%,但与安慰剂相比仍能明显延长晚期肝癌患者的生存时间。年,AALSD专家制定了旨在提供肝癌临床试验设计的通用的概念框架指南,并将TTP作为最佳的替代指标,但这其实缺乏足够的临床证据作为依托。
RESORCE研究证实瑞戈非尼是晚期肝癌患者索拉非尼治疗进展后的二线治疗有效的药物,并被指南推荐。而在该研究中,大多数患者(54%)被mRECIST方法评价为疾病稳定(stabledisease,SD),10%和1%的患者分别被评价为部分反应(partialresponse,PR)和完全反应(