奇迹这个小男孩已经没时间了。他的脑肿瘤发展得非常快,以至于他已经无法正常的说话了。他几乎尝试了所有的治疗方案,但不幸的是所有标准治疗都失败了。去年夏天,孩子开始服用一种实验药物,针对肿瘤内部发现的罕见基因突变NTRK融合。几个月内,恶性增长开始缩小,他的认知症状得到缓解。很快,肿瘤几乎消失了。现在他还在接受治疗,但已经回到学校并且正常生活。这名儿童是最早从罗氏获得的实验性治疗中受益的患者,这种药物名为entrectinib(恩曲替尼RXDX-),它在一些最难治疗的儿童肿瘤中显示出前景,包括脑中生长的肿瘤。史无前例!有效率%!震撼肿瘤界!广谱抗癌新星恩曲替尼,有望今年上市!Entrectinib(RXDX-)是一种选择性的、可口服的、有中枢神经系统活性的酪氨酸激酶抑制剂,用于治疗携带NTRK1/2/3(编码TRKA/TRKB/TRKC)、ROS1和ALK基因融合突变的局部晚期或转移性实体肿瘤。该药可通过血脑屏障,是临床上唯一一种被证明针对原发性和转移性脑疾病具有疗效的TRK抑制剂,并且没有不良的脱靶活性(off-targetactivity,未达到预先设定的目标);可以阻断ROS1和NTRK激酶活性,并可能导致ROS1或NTRK基因融合的癌细胞死亡。最后宣布重大好消息,美国食品和药物管理局目前正在审查恩替尼尼的新药申请,以治疗选择的NTRK融合阳性局部晚期或转移性实体瘤的成人和儿童患者,以及转移性ROS1患者-阳性非小细胞肺癌。FDA将在年8月18日之前做出决定,一旦通过,将正式上市造福广大的癌症患者。
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