上海专家率先开展了以GPC3为靶点的CAR-T细胞治疗晚期肝细胞癌的临床试验，治疗的安全性和有效性均获得了令人期待的结果。医院供图
中新网上海5月13日电(陈静袁蕙芸)记者13日获悉，由上海交通大学医学院附属医院肿瘤介入科科主任翟博教授团队等共同完成相关研究，率先聚焦CAR-T细胞治疗的安全性研究。以相关基因为靶向的CAR-T细胞治疗肝细胞癌的I期临床研究结果“面世”：治疗的安全性和有效性均获得了令人期待的结果。
据悉，这项研究成果在线发表于国际知名学术期刊——ClinicalCancerResearch《临床肿瘤研究》上。
肝癌是严重威胁国人生命健康的重大疾病之一。近年来，CAR-T细胞治疗作为一种新兴的免疫治疗方法，成为全球肿瘤治疗研究的重点和热点。以相关基因为靶向的CAR-T细胞治疗肝细胞癌的临床研究成果此前未有报道。
翟博告诉记者，大多数患者确诊时已是中晚期，可能失去外科手术机会。尽管局部消融、肝动脉栓塞化疗等介入治疗为失去手术机会的肝癌患者带来了新的治愈可能，但是晚期肝癌患者复发和转移率高，必须不断研发更多高效、低毒的全身治疗手段。
据悉，CAR-T中文名叫做“嵌合抗原受体修饰的T淋巴细胞”。翟博对记者解释，简单说，T淋巴细胞具有免疫活性，好似人体内的军队，是杀灭肿瘤细胞的主力军。CAR是一种分子修饰物，其装备了能特异识别肿瘤细胞的导航系统和参与免疫反应的其他分子等武器，能带着T淋巴细胞精准识别、消灭表达某种基因的肿瘤细胞，同时又不损害人体正常细胞。
年，由翟博教授牵头，医院与相关生物科技企业合作，率先开展了以GPC3为靶点的CAR-T细胞治疗晚期肝细胞癌的临床试验。据悉，医院上海市肿瘤研究所癌基因及相关基因国家重点实验室研究员、博士生导师李宗海告诉记者，GPC3是一种癌胚抗原，参与细胞增殖、分化、迁移和凋亡，被认为是极有前景的肿瘤免疫治疗靶标。据了解，李宗海长期从事肿瘤转化研究，致力于发展高效治疗乃至治愈肿瘤的药物。他是CAR-T免疫细胞用于实体瘤治疗的开拓者之一，
据悉，接受以GPC3为靶点的CAR-T细胞治疗后，患者耐受性良好、安全基本可控，罕见严重毒副反应，并初步显示出较好的临床获益。其中，有一名接受CAR-T治疗的晚期肝癌患者无瘤健康生存近5年，定期复查体内均未发现活性病灶，肿瘤标志物指标正常，这位患者年7月正式入组相关CAR-T细胞治疗。
翟博指出，该研究还有很多需要完善之处，未来要走的路还很长，但这毕竟为CAR-T细胞治疗肝细胞癌等各种实体瘤积累了宝贵经验，同时也表明CAR-T细胞的确有可能给部分肝癌患者带来长期获益。(完)