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孤儿药周报肝癌创新疗法入围,小分子靶 [复制链接]

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▎药明康德内容团队编辑上周FDA发出5项孤儿药资格,今天这篇文章药明康德内容团队将为大家做一个盘点。药物:MIV-研发企业:MedivirAB治疗疾病:肝癌(HepatocellularCarcinoma,HCC)简介:MIV-是一种核苷酸DNA聚合酶抑制剂口服药物前体(prodrug),以肝脏为靶器官,旨在选择性将药物递送到肝细胞中治疗肝癌,并将副作用降至最低。HCC是全球第五大常见癌症,但在欧洲和美国是一种罕见疾病。中、晚期HCC的治疗获益较低,死亡率仍然较高。MIV-已在几种临床前癌症模型中显示出疗效,目前正在进行临床1期试验。药物:球形碳吸附剂(SphericalCarbonAdsorbent)研发企业:CTDevelopmentOne治疗疾病:尿素循环障碍(UreaCycleDisorders)简介:尿素循环必须有6种酶参与:氨甲酰磷酸合成酶(CPS)、精氨酸琥珀酸合成酶(AS)、精氨酸琥珀酸裂解酶(AL)、精氨酸酶(ARG)、N-乙酰谷氨酸合成酶(NAGS)和鸟氨酸氨甲酰基转移酶(OTC)。当6种酶任一缺乏时,均可导致尿素循环障碍,出现血氨蓄积。球形碳吸收剂还可用于治疗慢性肾病和氧化应激等疾病。药物:ARM研发企业:ARMGOPharma治疗疾病:儿茶酚胺能多形性室性心动过速(CatecholaminergicPolymorphicVentricularTachycardia,CPVT)简介:儿茶酚胺能多形性室性心动过速是一种遗传性疾病,由RYR2或CASQ2基因突变引起,在体力活动或情绪应激时产生异常快速和不规则的心律。症状包括目眩、头晕和昏厥,常在7至9岁发病。ARM为靶向Ryanodine受体钙释放通道(RyR)的一种小分子药物,曾被FDA授予孤儿药资格,适应症为杜兴氏肌营养不良症(Duchennemusculardystrophy)和Ryanodine受体1型相关肌病(Ryanodinereceptortype1-relatedmyopathies)。药物:P-研发企业:ParionSciences治疗疾病:原发性纤毛运动障碍(PrimaryCiliaryDyskinesia,PCD)简介:原发性纤毛运动障碍(PCD)是一种遗传性纤毛结构或功能疾病,纤毛为排列在肺、耳、鼻窦和身体其他部位的微小移动指状结构。纤毛的席卷、波浪状运动对于保持这些区域清洁和免受感染非常重要。ParionSciences开发的P-为上皮钠通道(ENaC)的新型抑制剂,可阻断肺部黏液脱水的主要途径,从而维持黏液的厚度,使其可以被纤毛清除或通过正常的咳嗽机制清除。药物:Thrombosomes(humanplateletderivedhemostaticagent)研发企业:Cellphire治疗疾病:急性放射综合征(AcuteRadiationSyndrome)简介:Thrombosomes是一种冻干、功能性血小板输注止血剂。该药物利用Cellphire公司专利技术稳定和冻干血小板,使其有效期为3年,而标准液体血小板只有5~7天的保质期。Thrombosomes由从血液中分离的人血小板制备,通过热灭菌减少病原体,并在存在海藻糖(天然衍生的单糖)和其他小分子(在重建前稳定其结构)的情况下冻干。该药物1期临床研究表现出良好的安全性,2期临床试验已于今年3月获得FDA批准。

参考资料:

[1]FDAgrantsMIV-OrphanDrugDesignationforthetreatmentofhepatocellularcarcinoma.RetrievedMay9,,from

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